El acuerdo amplía el actual acceso sostenible al modulador CFTR a los niños de entre dos y cinco años de edad que viven con FQ y son elegibles para la terapia.

Vertex Pharmaceuticals anunció la ampliación del actual acuerdo de reembolso con el Fondo Nacional de Recursos (FNR) y el Ministerio de Salud Pública de Uruguay para TRIKAFTA® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor e ivacaftor), que ahora incluye a niños que viven con fibrosis quística de entre dos y cinco años de edad y que presentan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

Este acuerdo se basa en el reembolso ya existente de TRIKAFTA® para personas que viven con FQ de seis años de edad o más, elegibles para la terapia.

“Esto supone otro hito importante para las personas que viven con fibrosis quística en Uruguay, ya que los pacientes elegibles ahora tendrán acceso sostenible más temprano a un tratamiento que aborda la causa subyacente de su enfermedad”, dijo Amel Bech, executive country manager de Vertex. “Nos complace que las autoridades de Uruguay sigan reconociendo el valor de nuestros medicamentos y los beneficios que pueden aportar a los pacientes, especialmente a los niños, ya que se ha demostrado que el tratamiento temprano contribuye a mejorar los resultados en su salud.”

Sobre la Fibrosis Quística La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética poco frecuente que acorta la esperanza de vida y afecta a más de 112.000 personas, incluyendo aproximadamente 97.000 en Estados Unidos, Europa, Australia y Canadá. Es progresiva y multisistémica, afectando pulmones, hígado, páncreas, tracto gastrointestinal, senos paranasales, glándulas sudoríparas y aparato reproductor. Es causada por una proteína CFTR defectuosa o ausente, como resultado de mutaciones en el gen CFTR.

Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos – uno de cada progenitor – para desarrollar la enfermedad. La gran mayoría de las personas con FQ presenta al menos una mutación F508del.

Las mutaciones del gen CFTR provocan la enfermedad al generar una proteína defectuosa o al reducir/eliminar su presencia en la superficie celular. En los pulmones, esto provoca acumulación de moco espeso, infecciones crónicas y daño progresivo. La edad media de fallecimiento se sitúa en torno a los 30 años, aunque con tratamiento la supervivencia proyectada está mejorando.

Sobre TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) TRIKAFTA® es un medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y función de la proteína CFTR en la superficie celular.

• Elexacaftor y tezacaftor aumentan la cantidad de proteína madura.

• Ivacaftor facilita la capacidad de transportar sal y agua. La acción combinada ayuda a hidratar y eliminar el moco de las vías respiratorias.

Está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 2 años o más que tengan al menos una copia de la mutación F508del u otra mutación que responda a TRIKAFTA®.

Sobre Vertex Vertex es una compañía global de biotecnología fundada en 1989, con sede en Boston y presencia internacional en Londres, América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Oriente Medio. Desarrolla terapias para fibrosis quística, enfermedad de células falciformes, betatalasemia dependiente de transfusiones y dolor agudo, además de programas clínicos en nefropatías, diabetes tipo 1, miastenia gravis y distrofia miotónica tipo 1.